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News dalla Letteratura Scientifica


03.07.2019

Etanercept as Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-versus-Host Disease in Pediatric Patients

Etanercept as Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-versus-Host Disease in Pediatric Patients

Faraci M, Calevo MG, Giardino S, Leoni M, Ricci E, Castagnola E, Lanino E.

Hematopoietic Stem Cell Transplant Unit, Giannina Gaslini Institute, Scientific Institute for Research, Hospitalization and Healthcare, Genoa, Italy. Electronic address: maurafaraci@gaslini.org

Biol Blood Marrow Transplant. 2019 Apr;25(4):743-748. doi: 10.1016/j.bbmt.2018.11.017. Epub 2018 Nov 22.

IMPACT FACTOR: 4,484

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (HSCT) è un trattamento ormai consolidato e potenzialmente curativo per patologie maligne e non-maligne, sebbene la GvHD rappresenti la principale complicanza post- HSCT. I corticosteroidi sono la terapia di primo livello, ma ancora non è ben definita la seconda linea terapeutica. Questo studio prospettico, non randomizzato, di fase II ha il fine di valutare la sicurezza e l'efficacia di etanercept (ET) come terapia di II linea per GvHD acuta steroide-resistente. Sono stati arruolati 25 pazienti con aGVHD-SR con grado II-IV, età media 7.8 anni, con coinvolgimento intestinale (72%), cutaneo (72%) ed epatico (28%). Nel 54% dei pazienti si è assistito a completa risposta, nel 12% risposta parziale; complessivamente hanno risposto al trattamento il 78% dei pazienti con GVHD intestinale e cutanea ed il 57% con GVHD epatica. Il tasso di sopravvivenza è di 76.5% nei responder e 7% non responder con p=0.004. Il tasso di mortalità a 5 anni dal trapianto è pari a 34.1%. Gli autori concludono che ET rappresenta un trattamento efficace di SR-a-GvHD per l'alto tasso di risposta, le poche complicanze infettive e il significativo miglioramento del tasso di sopravvivenza globale. Il tempo di risposta ad ET rappresenta uno strumento utile per valutare la risposta a questo farmaco e predire la prognosi. La scoperta di nuovi farmaci e il loro uso pediatrico aprono nuovi orizzonti per il trattamento di SR-a-GvHD, ma attualmente, in tale centro trapianti, ET rappresenta la migliore terapia per SR-a-GvHD.

 

Commento a cura della Dr.ssa Fiammetta Zunica (JM SIRP)