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News dalla Letteratura Scientifica


01.04.2020

Intrahepatic Administration of Human Liver Stem Cells in Infants with Inherited Neonatal-Onset Hyperammonemia: A Phase I Study

Intrahepatic Administration of Human Liver Stem Cells in Infants with Inherited Neonatal-Onset Hyperammonemia: A Phase I Study

Spada M*, Porta F*, Righi D, Gazzera C, Tandoi F, Ferrero I, Fagioli F, Sanchez MBH, Calvo PL, Biamino E, Bruno S, Gunetti M, Contursi C, Lauritano C, Conio A, Amoroso A, Salizzoni M, Silengo L, Camussi G**, Romagnoli R.

*Department of Pediatrics, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, University of Torino

** Department of Medical Sciences, AOU Città della Salute e della Scienza, University of Torino

Stem Cell Rev Rep. 2020 Feb;16(1):186-197

I.F. 4.697 (2018)

Le iperammoniemie ad esordio neonatale legate a difetti del ciclo dell’urea o ad acidemie organiche sono condizioni potenzialmente letali e che richiedono interventi specifici. Al momento il trapianto epatico costituisce la principale linea di trattamento, ma nel periodo-ponte prima del trapianto i pazienti possono andare incontro a scompensi metabolici acuti con importanti rischi e necessità di interventi terapeutici immediati. Le human liver stem-like cells (HLSCs)sono cellule progenitrici mesenchimali con capacità di autorigenerazione, derivanti da tessuto epatico adulto, cui è stata dimostrata la capacità di differenziazione in epatociti con capacità di produrre urea ed è stata sperimentata la capacità di sostenere la funzionalità epatica in modelli sperimentali di danno acuto epatico. In questo studio di fare I gli sperimentatori hanno dimostrato la sicurezza dell’infusione intraepatica percutanea di HLSCs in un paziente affetto da argininosuccinico aciduria ed in 2 pazienti affetti da metilmalonico aciduria, prima dell’esecuzione di trapianto epatico. Questo lavoro apre la strada a successivi studi di fase II in gruppi selezionati di pazienti.

Commento a cura del Dr. Stefano Rossi (SIRP JM)